01

冷水浇头，行业从讲故事转向交答卷

近年来，AI制药裹挟着资本市场的追捧，行业内部风起云涌，掀起投资热潮。

然而，业内一种现象值得关注：接踵而至的临床失败为AI新药研发行业浇下了一盆冷水，这直接导致部分AI创新药制药公司放弃手中管线，转型做起了CRO服务。

Verge Genomics，一家聚焦神经退行性疾病的AI药物研发公司，其曾估值超1亿美元的渐冻症管线药物VRG50635在1b期临床中未能达到预设的疗效标准，被迫宣布停止开发。Schrödinger研发的急性髓性白血病管线SGR-2921导致两名患者死亡，因其重大安全性问题而终止研发。住友制药的Ulotaront在II期临床取得阳性结果并获得FDA突破性疗法认定，看似已见曙光的Ulotaront却在关键的III期临床中未能与安慰剂组拉开显著差距，遗憾终止。

在核心的研发管线受挫后，部分企业选择放弃自研业务全力转型为技术服务平台。Verge Genomic 直接更名Verge Labs，明确表示将不再开展新的AI药物研发项目宣布转型服务型公司。部分自研公司则通过提高服务业务占比以分散风险。例如英矽智能的平台服务营收占比升至44.4%。另外就是Recursion，当它与Exscientia合并后立即暂停了5个临床项目，与大型药企的合作服务收费转而成为它重要的资金来源。

这些状况的发生不单单是偶然的不幸，而是一个行业性的问题，其根本原因也随之浮现：药物研发从来不吃企业叙事的鸡汤，只看数据和结果。

既然如此，AI的介入真的能达到制药行业所谓的“革命性”效果吗？AI制药又到底走到了哪一步？

02

AI怎样切入医药为传统制药行业赋能

新药研发存在一个著名的三十定律——即新药的诞生平均需要耗费10年年光阴、投入10亿美金、而最终成功率却不足10%。由此可见，传统新药研发是相当艰难的。而AI作为一套能够自我学习、持续进化的智能技术系统，这种“终身学习”的本领与常处于“反转”与“新理论”的医药行业具有非常适配的相性，它的崛起必然能让药物研发的进程乘上轻风。

想知道AI在制药行业到底发挥了什么作用？又为什么会让制药公司在临床试验中猛栽跟头？我们得先简单了解一下AI在药物研发中能做什么，又不能做什么。

2025年，一篇发表于顶尖国际期刊《Nature》的综述中总结道，AI为传统药物研发的赋能环节主要在四方面：靶点发现、分子设计、ADMET预测、临床试验。

其中靶点发现大家应该较为熟悉，这是一个相当消耗资源的环节，像曾经的神农尝百草一样，需要从海量的生物信息中通过文献调研不断摸索找到一个确定的作用位点，而AI能够整合不同来源的数据，预测出特定疾病高度相关的候选靶点。英矽智能就利用其Pharma.AI，通过对纤维化相关的多组学数据进行深度分析，仅用数月就筛选出TNIK作为全新的抗肺纤维化靶点，这种速度与效率都是曾经的我们无法想象的。

对于分子设计，AI为我们提供了两种提效方式，即加速筛选与从头设计。其中从头设计（De novo design）是AI跨出的一大步，它可以自己理解化学规则，模拟设计出可能具有活性的分子，并给出较优的合成路径，而不是像传统研发那样重复筛选试错。

ADMET预测则是在研发早期阶段，通过对分子的结构分析预测其在体内的药代动力学特征，即吸收、分布、代谢、排泄，以及可能的毒性。这样一来就能够帮助我们提取清理掉一些隐藏的地雷，减少研发到最后发现药物存在巨大安全性问题的风险。

而临床试验是很容易被大众忽略的一点，AI首先可通过快速筛查大量病理，准确地智能招募合适患者参与临床试验，并且还可以通过一些穿戴设备，反馈收集患者真实世界证据。

由此可以看到，AI在制药领域能够创造价值的主要方面是：缩短研发周期，降低试错成本。

然而它不能决定研发结果的成败，即“方向性”的问题。如若最初的靶点选择错误，AI的赋能加速也不过是让失败来得早一点。

于是，AI制药企业的集体转身现象的背后原因则可以被推测——AI可以提高药物研发的效率但不能消灭临床风险，面对巨大的研发成本，获得可持续的现金流是生存的关键。

03

AI制药商业化变现路在何方？

目前可大致将AI制药公司分为两类，分别是 AI Biotech（自研管线型）与AI CRO（服务外包型）。

两者的盈利概念用一个大家耳熟能详的例子来比喻，即，靠沙漠淘金获利的“淘金者”和发现淘金容易空手而归，转头向“淘金者”售卖所需用水的“卖水人”。 AI Biotech属于AI制药行业里的的“淘金者”，专注于利用自有的AI平台发现并推进自身的药物管线，一旦成功上市，商业回报高，但风险相对较大。

资料来源：各公司年度财报

AI CRO则是AI新药研发行业的“卖水人”，其主要作为技术供应商，通过向药企提供算法、平台或研发服务来获取现金流， 风险低但回报也相对稳健。

资料来源：各公司年度财报

可以看出，大部分自研型AI制药公司的业务为自研管线+BD，其造血能力主要在公司自己做管线，利用AI研发新药，然后通过对外授权即license out收取首付款与里程碑款。其中典型案例剂泰科技，其收入就几乎全部来源于自研产品MTS-004价值1亿的合作首付款。

那么新的问题来了：如果服务模式盈利这么稳定，为什么一些AI Biotech公司还要坚守高风险的管线开发？许多AICRO公司也开始加码自研管线？

是的，服务模式可为企业提供稳定的现金流资金，可它的上限也许并没有那么高。“卖水人”看到“淘金者”真的淘到黄金后的暴富，是否会眼红、按耐不住自己也去淘金的冲动呢？

由于超高回报的诱惑，必然会存在选择持续淘金的AI Biotech；以及卖水之余，自己也去刨刨沙子的AICRO。

总结起来，由于AI制药公司仍然需要承担传统药物研发模式的风险与经济负担，故需要稳定的现金流收入以生存，而如若公司想要向上冲上限与高度，则需要开辟自研管线以寻求一个高回报的契机。

纵观AI制药行业的发展，如何平衡“技术服务变现速度”与“自研管线长期价值”，已成为行业企业面临的共同课题，合适的经营模式是怎样的，也许只有各企业千帆竞渡后看到结果才能知晓一二。

04

走向远方，AI制药由“能够”到“必需”

我们都知道传统新药研发模式的耗时耗资都相当庞大，药企一旦开启研发，资金就如同拧不上龙头的水流一样持续消耗。而AI作为“数字引擎”与新药研发的相遇是时代向前的必然趋势。如果还不具备使用主流AI工具的能力，很容易由于资金消耗大于已经走向远方的行业水平而被大浪淘去。

许多大型药企已经意识到了这一点：赛诺菲表现尤为激进，在2023年宣布“All in AI”，先后以1.25亿美元预付款、总额超18亿美元及25.6亿美元的两笔重磅交易押注华深智药关联公司Earendil Labs；Lilly于2025年与英伟达联合共建AI制药实验室，投入超10亿美元；“宇宙大药厂”辉瑞也开始通过战略合作获得了AI生物技术公司Expedition Medicines的支持，开始共建分子模拟平台。

此外，国家层面也展现出前所未有的推动力，AI制药领域的政策相继出台。

国家药监局《关于"人工智能+药品监管"的实施意见》提到：围绕智能化监管要求，鼓励引导产业加快推动数智化转型升级，提升药品研制、生产制造、质量检验、上市后监测评价等全过程数智化水平。

工信部《医药工业数智化转型实施方案（2025—2030年）》明确指出：目标突破一批医药工业数智化关键技术，深化AI赋能医药全产业链，推动AI贯穿药物研发全流程，建设高质量数据集和医药大模型平台，培养"AI+医药"复合型人才。

美国FDA发布的指南草案《Artificial Intelligence for Drug Development》明确了AI作为药品开发工具的应用原则，AI制药行业标准初显。

这些具体的例子能够证明，AI有能力赋能制药产业。AI制药赛道在其表象的浮沉后，袒露出交答卷的决心。截至2026年上半年，全球已有数十个由AI设计的新药候选分子进入临床试验阶段，其中多个已推进至临床II期和III期。

来源：Pharma ONE药物研发大数据平台，中国医药工业信息中心

我们不能过分神化AI，也不能低估AI对医药行业未来的变革潜力。在资本疯狂倾入之后，AI制药公司的转身正象征着一种谨慎与清醒。前景并不明朗，也许我们都在等待一个通过临床试验、成功上市的AI研发新药的案例作为曙光，使万千质疑与不确定性塌缩成坚实的锚点支撑。

倘若首款由AI研发的药物能够顺利跨越上市与商业化的门槛，其意义将远超单一产品的成功。这不仅会为资本与研发市场注入一针强心剂，更将作为前期资本投入有力回应，改变目前医药创新生态的格局。

互动投票