一、AI制药行业概况

1、AI药物研发概述

AI制药是指将NLP、深度神经网络，生成模型等AI技术与传统制药环节相结合，提升新药研发效率， 拓展药物创新空间的技术应用。AI医疗大模型基于深度学习、自然语言处理等技术，整合海量生物医学 数据(如蛋白质结构、基因序列、临床试验数据)，赋能药物研发全流程，包括新药发现(靶点发现、虚 拟筛选、蛋白质结构预测)、新药开发(ADMET预测、晶型预测、合成路径)、临床试验优化(患者分层与 剂量预测)。

2、AI技术发展对制药行业的影响

（1）新药研发过程漫长且花费巨大，AI有望提高效率

新药研发具有技术难度大、投入资金多、研发风险大、回报率高和研发周期长等特征，随着疾病复杂程 度的提升，新药研发难度和成本迅速增加，全球新药研发成功率呈明显下降趋势。 2019 年，艾昆纬（IQVIA）发布报告指出，新药从临床试验开始到研发结束的平均开发时间在过去10年 里增加了26%，2018年达到12.5年；新药开发成功率不断下降，2018年降至11.4%。 人工智能（artificial intelligence，AI）的发展，为新药研发带来了新的技术手段。通过机器学习 （machine learning，ML）、深度学习（deep learning，DL）等方式赋能药物靶点发现、化合物筛选 等环节，大大提升了新药研发的效率，为降本增效提供了可能。应用AI技术，可缩短前期研发约一半 时间，使新药研发的成功率从当前的12%提高到14%，每年为全球节约化合物筛选和临床试验费用约550 亿美元。

（2）AI+新药研究算法 AI 技术涵盖ML和DL。ML算法在新药研发领域被广泛用于分类和回归预测等方面，常见的ML算法包括 决策树、随机森林、支持向量机、k-最近邻算法、朴素贝叶斯分类器等；DL算法包括深度神经网络、卷 积深度网络、循环神经网络和自编码器。DL算法适合处理大数据，模型也更为复杂。随着计算机性能的 提高和数据量的积累，DL算法在新药研发中的应用越来越广。

新药研发过程涉及大量的数据，包括文献资料、化合物数据、靶点数据、专利数据、临床试验数据、真 实世界数据、药品审评审批数据、市场销售数据等。面对海量、多源、异质性的数据，AI技术应用已逐 渐跳出以靶点和分子筛选为核心的传统新药研发模式，形成以数据为核心的研发模式。

3、受多因素驱动，AI制药领域持续蓬勃发展

受加速药物研发的需求增加、AI应用领域的拓展、配套政策的支持等多因素驱动，AI制药领域有望蓬 勃发展。 药企对药物研发加速的需求日渐增加，推动AI制药持续发展。基于AI的药物研发有助于解决传统药物 研发面临的效率较低、研发周期较长、失败风险较高等难题，通过革新现有研发方法，驱动AI制药快 速发展。从研发效率上分析，根据Frost&Sullivan的数据，传统药物发现过程需花费4-6年时间，但 在药物发现阶段使用AI相关技术可减少所需时间，满足增加药物研发效率的需求。

4、AI制药行业即将步入收获期

初步拓展期（2013年-2017年）：AI制药行业开始展现出更广泛的应用潜力。生成对抗网络等新型神经 网络结构的出现，为药物分子生成与靶点预测提供了新的工具。Insilico Medicine等企业的研究证实 了AI在优化药物研发流程、提升化合物质量方面的可行性。这一阶段，AI制药逐渐引起了制药企业和 研究机构的关注，为行业的进一步发展积累了经验和数据。 技术提升期（2018年-2019年）：IBM Watson和DeepMind的AlphaFold分别在临床试验匹配和蛋白质 结构预测上取得重大突破，引发了一轮投资热潮。大量资本的涌入推动了相关技术的快速发展，AI制药 在药物设计品质和效率上得到了显著提升。这一时期，AI制药技术得到进一步完善，为行业的快速扩张 奠定了基础。 快速扩张期（2020年至今）：自2020年起，得益于AI技术已广泛应用于药物研发全流程和疾病诊断等 领域，且MNC对AI制药的重视和参与程度持续提高，AI制药行业进入快速发展阶段。

二、AI系统性赋能药物研发范式革新

1、传统药物研发：“双十困境”下的效率瓶颈

传统药物研发遵循漫长的标准化路径。按照美国食品和药物监督管理局的分类，典型药物研发流程主要 包含4个环节： 药物发现：确定与疾病相关的生物靶点，通过基因敲除、RNA干扰等技术验证靶点效果。接下来利用高 通量或虚拟筛选技术，从数十万个化合物库中寻找能与靶点结合的苗头化合物。通过对苗头化合物进行 化学结构微调，初步改善药代动力学性质，并最终确定PCC。根据Paul（2010）等学术专家的研究，该 阶段平均耗时4.5-14.5年不等。 临床前研究：药物进入人体试验之前，必须在实验室和动物身上分别进行体外和体内实验以证明其安全 性。该阶段涉及药理学研究、毒理学评价和制剂开发等，通过后方能向监管机构提交IND。该阶段的实 验规模通常不大。 临床研究：临床研究指人体实验，是风险最高、耗资最大的阶段，通常分为三期：I期评估安全性与耐 受性，II期小范围验证疗效与剂量，III期面向大规模患者开展确认性试验。该环节平均耗时6-8年。 发布与上市：药企提交所有实验数据，监管机构进行严苛审查后批准上市，药物上市后可在更广泛的人 群中观察长期副作用及特殊人群的反应。

传统药物研发面临长周期、高投入、低成功率的难题。传统药物研发有“双十困境”：一款新药从实验 室走到患者市场平均耗时超过10年、耗资超过10亿美元。而由于医药行业的反摩尔定律，每10亿美 元的研发投入产出的新药数量在以每9年时间减半的速度衰退，因此当前药物研发成本更高。根据塔夫 茨大学等2016年的研究，研发一种新药的平均成本已高达约26亿美元；另根据斯坦福大学等2025年 的研究，平均耗时为12-15年。此外，即使进入临床的药物也平均只有10-20%的成功率，只有万分之一 到二的合成物能经批准最终上市。 药物研发中较为关键的优化环节在靶点发现至PCC阶段。根据礼来2010年的研究，如果将研发支出更 多转移到早期靶点选择和临床前发现上，后期临床成功率将大大提升，其对单药综合研发成本降低的贡 献可达20-25%。具体来看，早期研发环节存在以下痛点和优化空间：

2、技术演进复盘：从CADD到AIDD的范式升级

当前，AIDD已开始支持从靶点开发到PCC的早期药物研发阶段。1990年代-2010年代初，AI理论基础 的突破和以ImageNet为代表的DL技术的实际落地为AIDD提供了技术土壤。2015年，随着GAN及先进 GNN 结构的出现，AI展现出在分子结构“从头设计”（De novo design）上的能力。2018年，由Deep Mind 开发的AlphaFold在蛋白质三维结构预测上取得革命性突破，显示了AI在制药领域的潜力。近年 来，英矽智能、Recursion等企业率先证明了AIDD可显著降低从靶点开发到PCC阶段的时间和成本，且 基于AI生成的分子已进入临床阶段验证。 应用于AIDD的生成模型包括VAE、GAN等，而目前AIDD界主流是用扩散模型或流匹配主导3D分子或蛋 白生成。标志性进展如2024年诺贝尔化学奖得主David Baker团队推出的RFdiffusion All-Atom，其 不仅能从0生成全新蛋白质骨架，还能在高精度下生成蛋白质骨架中的小分子配体结构。

GenAI 技术的采用可加速药物研发变现，在新模态药物合成上具备较大潜力。GenAI将苗头化合物发现 与优化时间较大压缩，使平台能快速产出具有良好成药性的PCC，再通过管线外部授权实现快速变现。此外，更强的GenAI能力使AIDD可以从小分子化合物延伸至蛋白设计及抗体、ADC（抗体偶联药物）、 双抗及PROTAC（靶向蛋白降解剂）等复杂大分子领域，从而构筑更高的专利壁垒。

三、具体政策环境