9月22日，国外知名医药媒体Fierce Biotech发布了2025年度的“Biotech15强”，该榜单已连续评选超20年，被视为生物技术领域的“权威榜单”，入选企业代表当年最具突破性的技术方向。

今年的榜单依然聚焦在下一代药物以及前所未见的治疗方式，入选的十五家企业虽然在方法和治疗领域上有所不同，但有一条主要的共同主线：挑战传统的工作方式。

入选的十五家企业中有三家结合AI进行药物研发的公司，分别是Character Biosciences、Congruence Therapeutics和Formation Bio。

涉及领域最多的则是癌症和自免领域，包括致力于抗击癌症的Alentis、Alterome、Incyclix；瞄准自身免疫疾病的Georgiamune、Nuvig、Monograph。

除此之外还有治疗精神疾病的PureTech；挑战渐冻症（ALS）的Trace；开发蛋白质降解剂的TrimTech；治疗炎症的Triveni；攻克CAR-T疗法的Umoja以及开发口服减肥药的Verdiva。

下文中我们着重介绍了这三家AI制药公司，希望通过关注前沿动向，来更好地了解人工智能可能给生命科学领域带来怎样的疾病治疗突破。

赛诺菲、博士伦押注的AI眼病公司

Character Biosciences成立于2019，前身隶属保险公司Clover Health，最开始旨在利用海量的保险数据开发与年龄相关的慢性疾病的新疗法。

然而随着数据集构建的逐渐完善，这家生物技术公司最终独立出来，并启动了内部靶点和药物发现工作，建立了一个由人工智能驱动与遗传驱动的平台。

该公司拥有一套庞大的多组学数据集，整合了基因组学和由干细胞衍生的细胞模型，同时收集纵向临床数据（电子病历、影像学检查、医生记录）以观察疾病进展以及对干预措施的响应。

同时利用AI和计算机视觉工具，该公司能从图像中识别生物标志物以跟踪疾病轨迹，对疾病进展进行建模，提供更细致的疾病状态和潜在干预窗口的视角。

该公司目前有两条主要管线，CTX203是一款脂质调节剂，靶向全球超2亿的年龄相关性黄斑变性（AMD）患者，目前已进入1期临床。

另一条管线是名CTX114的补体抑制剂，旨在显著减缓视网膜细胞死亡和视力丧失，将在明年进入临床。

该公司目前已融资超2.28 亿美元（约合人民币 16.5 亿元），其中包括眼科巨头博士伦、赛诺菲风险投资等重要角色。

罕见病领域团队 跨界AI蛋白质

Congruence Therapeutics创立于2021年，旨在建立针对蛋白质折叠的生物物理模型，并依托这一平台开发罕见病疗法。

该公司创建了名为Revenir的药物发现计算引擎，能捕捉了由于蛋白质突变而引起的生物物理变化。

通过分析突变型和野生型蛋白质的表面特征以及众多的生物物理描述符，能够对这种缺陷及其纠正方法形成理解。

公司创始人兼首席执行官Clarissa Desjardins博士曾创立创新药企业Clementia，并于2019年被法国制药巨头Ipsen以13亿美元收购，目前全球唯一获批的罕见骨病进行性骨化性纤维发育不良 （FOP）药物Sohonos正是由该团队开发。

2025年底前，该公司将提交针对遗传性肥胖的小分子药物的临床试验申请，除此之外还有两个针对帕金森病变体和 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的新开发候选药物。

该公司已经和小野制药在肿瘤学方面的多靶点交易，并获得了全球最大健康产业投资机构奥博资本（OrbiMed）、加拿大魁北克投资局等机构的投资

a16z、奥特曼、红杉押注 AI制药独角兽

Formation Bio成立于2016年，致力于构建临床试验技术工具，将人工智能集成到药物研发的每个环节，已赋能超过300项临床试验。

在报道中Formation Bio提到，希望改变迄今为止药物开发中最长、最昂贵的部分临床试验，以创建几十年来第一家新的大型制药公司。

他们举了一个临床患者招募的例子：过去大约需要两个月的时间来组织患者招募活动，而通过人工智能系统进行，每次推理调用需要几分钟和8美元。

融资方面，2021年9月公司完成1.5亿美元的C轮融资，Altman以个人的名义领投了这家公司，公司估值超过10亿美元，迈入独角兽行列。

去年6月，Formation Bio完成3.72亿美元的D轮融资，此次融资由a16z领投，赛诺菲、红杉资本、Thrive Capital等跟投。

OpenAI、赛诺菲和Formation Bio已推出首个合作成果——用于优化临床试验患者招募的AI工具Muse，赛诺菲将其运用于多发性硬化症的III期临床试验之中。